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美国最新研究基因编辑干细胞可以治疗糖尿病 [复制链接]

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因为糖尿病与胰岛细胞损伤、功能不足有很大关系,所以现在很多专家在研究干细胞对于糖尿病治疗的帮助,也有很多进展。最近,研究专家使用从患有罕见的遗传性胰岛素依赖型糖尿病的患者Wolfram综合症患者的皮肤中产生的诱导性多能干细胞,将人类干细胞转化为产生胰岛素的细胞,并使用基因编辑工具CRISPR-Cas9进行校正导致该综合征的遗传缺陷。然后,他们将细胞植入实验室小鼠,并治愈了这些小鼠中严重的糖尿病。基因编辑技术对糖尿病治疗有益来自美国圣路易斯华盛顿大学医学院的研究人员的发现表明,CRISPR-Cas9技术有望用于治疗糖尿病,尤其是由单一基因突变引起的形式,并且可能在一天之内就有效,包括一些患有较常见糖尿病的患者,例如型和2型。该研究于4月22日在线发表在《科学转化医学》杂志上。Wolfram综合征Wolfram综合征患者在儿童期或青春期发展为糖尿病,并迅速需要胰岛素替代疗法,每天需要多次注射胰岛素。大多数人继续发展视力和平衡问题,以及其他问题,并且在许多患者中,该综合征导致了年轻死亡。首次基因编辑治疗糖尿病“这是CRISPR首次用于修复患者引起糖尿病的遗传缺陷并成功逆转糖尿病。在本研究中,我们使用了Wolfram综合征患者的细胞,因为从概念上讲,我们知道纠正由单个基因引起的缺陷会更容易。但是我们认为这是将基因疗法应用于更广泛的糖尿病患者的垫脚石。”华盛顿大学JffryR.Millman博士,研究共同高级研究员,医学和生物医学工程学助理教授Wolfram综合症是单基因异常疾病Wolfram综合症是由单个基因的突变引起的,为研究人员提供了一个机会来确定将干细胞技术与CRISPR结合使用以纠正遗传错误是否也可以纠正由突变引起的糖尿病。胰岛β干细胞研究与基因编辑几年前,米尔曼(Millman)和他的同事们发现了如何将人类干细胞转化为胰腺β细胞。当这些细胞遇到血糖时,它们就会分泌胰岛素。最近,这些研究人员开发了一种新技术,可以将人类干细胞更有效地转化为能够更好地控制血糖的β细胞。在这项研究中,他们采取了其他步骤,从患者那里获得这些细胞,并在这些细胞上使用CRISPR-Cas9基因编辑工具来纠正导致Wolfram综合征(WFS)的基因突变。怎么逆转糖尿病?怎么减少胰岛素使用?怎么减少用药?怎么减少糖尿病并发症风险、整体改善健康?临床研究发现:肠道菌群重建方案平均降低血糖20%、减胰岛素90%、显著减药,欢迎点击以下卡片中‘进入圈子’学习方案与案例。基因编辑β干细胞效果更好然后,研究人员将基因编辑的细胞与同一批未经CRISPR编辑的干细胞中分泌胰岛素的β细胞进行了比较。在试管中和患有严重糖尿病的小鼠中,用CRISPR编辑的新生长的β细胞可以更有效地分泌葡萄糖以响应葡萄糖。植入皮肤下的CRISPR编辑的细胞使小鼠的糖尿病迅速消失,在监测的整个六个月中,动物的血糖水平均保持在正常范围内;接受未经编辑的β细胞的动物仍患有糖尿病,他们新植入的β细胞可以产生胰岛素,但不足以逆转他们的糖尿病。基因编辑技术有效“我们基本上能够使用这些细胞来解决问题,通过纠正这种突变来制造正常的β细胞,”免疫学兼病理学教授、医学博士UrumiFumihikoUrano说道。“这是一种概念证明,证明可以纠正导致或导致糖尿病的基因缺陷;在这种情况下,是在Wolfram综合征基因中;我们可以制造出能够更有效地控制血糖的β细胞。通过纠正基因,我们也有可能这些细胞中的缺陷,我们可以纠正Wolfram综合征患者遇到的其他问题,例如视力障碍和神经变性。”基因编辑干细胞也可以用于治疗一般的糖尿病将来,使用CRISPR来纠正β细胞中的某些突变可能会帮助那些患有多种遗传和环境因素(例如破坏β细胞的自身免疫过程引起的型)和肥胖症、胰岛素抵抗的全身过程紧密相关的糖尿病的患者。米尔曼说:“我们能够将这两种技术结合在一起,我们感到非常兴奋,这是从诱导多能干细胞中生长出β细胞,并使用CRISPR来纠正遗传缺陷。实际上,我们发现校正后的β细胞与没有糖尿病的健康人的干细胞制成的β细胞没有区别。”未来研究:干细胞治疗更加简单研究人员说,展望未来,由干细胞制造β细胞的过程将变得更加容易。例如,科学家们开发了较少的侵入性方法,从血液中诱导出多能干细胞,他们正在从尿液样本中开发干细胞。Urano说:“将来,我们可能能够从患者身上吸收几毫升的尿液,制造出干细胞,然后我们可以将其生长为β细胞,并通过CRISPR纠正这些细胞中的突变,然后将其移植回并在我们的诊所治愈糖尿病。对糖尿病患者进行的基因检测将指导我们确定需要纠正的基因,这将导致个性化的再生基因治疗。”所以,咱们糖尿病人要有信心,做好日常干预,以后就算糖尿病胰岛受损了,还是有机会改善的,干细胞方法的未来非常好。注:本文部分文字与图片资源来自于网络,转载此文是出于传递更多信息之目的,若有来源标注错误或侵犯了您的合法权益,请立即后台留言通知我们,情况属实,我们会第一时间予以删除,并同时向您表示歉意精彩回顾、空腹血糖在7.5-8.5之间,算糖尿病吗?快来对照一下2、血糖正常值是多少?在这个范围内,你大可放心!3、血糖高到多少算是糖尿病?这3个诊断标准,必须要清楚!点亮在看,你最好看!预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇
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